Les modifications ciblées du génome ou « genome editing », ses apports dans le domaine de la santé, ses incertitudes et ses évolutions.
La recherche en biotechnologies a connu une avancée considérable depuis 2012, avec l’invention des techniques de modification ciblée du génome (genome editing). Jusqu’alors, les techniques induisaient des modifications, soit aléatoires (mutagenèse), soit associées à une introduction imprécise de matériel génétique (OGM végétaux et thérapies géniques). Les nouvelles biotechnologies, particulièrement la dernière génération d’entre elles, Crispr-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – Crispr associated protein 9), permettent d’intervenir très précisément au niveau d’un ou plusieurs gènes spécifiques en les détruisant, en les inactivant, en les remplaçant par un gène sain de la même espèce ou en substituant un gène d’une autre espèce apportant une caractéristique intéressante recherchée.

Fruit de la recherche fondamentale, à partir du mécanisme de défense des bactéries contre les phages, Crispr-Cas9 associe un ciseau moléculaire à un guide ARN qui permet des modifications précises au gène près. Son fonctionnement a été publié pour la première fois en 2012 par Emmanuelle CHARPENTIER et Jennifer DOUDNA [Science 2012 ; 337(6096):816-21].
Grâce à son efficacité, son universalité sur tous les types d’organismes vivants, sa facilité d’usage, sa rapidité de mise en œuvre et son coût modéré, cette biotechnologie a de nombreuses applications dans les domaines de la médecine, de l’agriculture, de l’industrie et de l’environnement : modifier les génomes, contrôler l’expression des gènes ou encore éliminer les bactéries dangereuses. Pour les nombreuses maladies dont les causes sont génétiques, « arranger » le génome constitue un espoir thérapeutique. Un antibiotique génétique 2.0 permettrait de traiter des infections à bactéries résistantes aux antibiotiques, mais aussi à recomposer le microbiote intestinal en éliminant les bactéries délétères. L’objectif majeur de la séance proposée est de réaliser l’analyse en 2020 de l’impact de CRISPR-Cas9 en santé humaine, en termes d’avancée diagnostique, thérapeutique et de développement de médicaments biologiques.

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